Que signifie thérapie génique ?
Définition claire de « thérapie génique » en terminologie médicale.
Définition
Introduction d'un gène thérapeutique pour traiter une maladie
Explication
La thérapie génique consiste à introduire un gène thérapeutique dans des cellules pour corriger ou compenser un défaut. Vecteurs : viraux (AAV, lentivirus), non viraux. Applications : SMA (Zolgensma), drépanocytose, immunodéficiences.
Cette notion fait partie du programme Génétique médicale (PASS/LAS). La maîtriser aide à comprendre les mécanismes et le vocabulaire associés en médecine.
Question fréquente
- Que signifie thérapie génique ?
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